Nästan alla läkemedel börjar med en idé. En forskare tror att ett visst ämne kan bota, lindra eller förebygga en sjukdom. Ofta handlar det om att förstå hur sjukdomen fungerar och på vilket sätt man kan påverka den. Men en idé räcker inte. Ämnet måste testas noggrant, om och om igen i en massa olika experiment och undersökningar. Det tar lång tid, ofta många år.
Först testas ämnet i laboratorier för att se om det fungerar och inte verkar farligt. Sedan testas det i flera steg på människor i något som kallas för en klinisk läkemedelsstudie. Då undersöker man både hur ämnet fungerar som det ska och är säkert att använda. Personer som deltar följs noggrant av läkare, och studien sker i flera steg för att minska risker och upptäcka biverkningar.
Många idéer faller bort på vägen. Bara ett fåtal ämnen blir till färdiga läkemedel. Först när allt är noggrant kontrollerat och godkänt av myndigheter får läkemedlet börja användas och skrivas ut av läkare.
En del läkemedel har faktiskt upptäckts av en slump. Ett känt exempel är penicillin, som är en typ av antibiotika. En läkare glömde kvar en skål med bakterier i sitt laboratorium när han gick på semester. När han kom tillbaka några veckor senare såg han att det hade bildats mögel – och där möglet fanns hade bakterierna försvunnit. Efter många experiment och tester förstod man att mögelsvampar kunde döda bakterier. Det blev startskottet för en upptäckt som senare utvecklades genom många experiment och tester. Penicillin har sedan dess räddat miljontals liv och är ett av de viktigaste läkemedlen i modern medicin.